承認された治療オプションのない生命を脅かす状態に直面している場合、患者とその家族は、実験療法を求めて複雑な調節経路をナビゲートすることがよくあります。臨床試験以外の治療治療にアクセスするための2つの異なるルートが存在します：FDAの 老化した拡張アクセスプログラム、思いやりのある使用としても知られており、2018年に連邦法によって作成された経路を試す新しい権利。これらの選択肢の重要な違い、利点、制限を理解することは、困難な治療の決定に直面する患者にとって重要です。
FDAの拡張アクセスプログラム HIV/AIDS危機の中で、1980年代の正式な設立以来、かなり進化してきました。この経路にはマルチステッププロセスが必要です。治療医師は、治療治療を要求するために薬物製造業者に連絡する必要があります。会社が同意した場合、医師はFDAに申請を提出します。そして最後に、施設内審査委員会（IRB）は治療計画を承認する必要があります。このプロセスは官僚的に面倒に思えるかもしれませんが、FDAは、緊急事態のために数日または数時間以内に、受け取る拡張アクセス要求の約99％を承認します。
2018年5月に法律に署名した法律の権利は、末期の患者が政府の監視なしに実験的治療に直接アクセスできるはずだと主張する動きから現れました。この経路では、適格な患者は医師と協力して、製薬会社から直接調査薬を要求し、FDAのレビューをバイパスし、書類の要件を大幅に削減できます。ただし、アクセスの拡大と同様に、製薬会社は調査製品を提供する義務を負いません。
適格性基準は、これらの経路間の1つの大きな違いを表しています。承認された治療オプションを使い果たした生命を脅かす疾患の患者へのアクセスを具体的に制限する権利、 臨床試験に参加できません、および資格のある医師から認定を受けました。 FDAの拡張アクセスプログラムは、これらの同じ一般原則を適用しますが、必要に応じて深刻な（必ずしもすぐに生命を脅かすものではない）患者を考慮する柔軟性を維持します。
治療のアクセシビリティは、プログラム間でも異なります。拡張されたアクセスにより、初期段階の臨床検査に含まれるものを含む、より広範な範囲の研究製品へのアクセスが可能になります。フェーズ1の安全試験を完了し、積極的な開発を続けている薬物の適格性を制限する権利。この制限は、患者が少なくとも予備的な安全データを使用して治療を受けることを保証することを目的としていますが、FDAのプログラムと比較して利用可能なオプションも狭くなります。
リスクベネフィットの計算は、別の重要な区別を表しています。アクセスの拡大下で、FDAは、潜在的な利益が、特定の患者の潜在的なリスクを正当化するかどうかを評価し、独自の状況と状態の重大度を考慮しています。このレビューは、追加の保護層を提供しますが、時間とリソースが必要です。この独立したレビューを排除する権利は、患者、医師、および製薬メーカーの手に完全にリスクベネフィット評価を配置します。
データ収集要件も大幅に分岐します。 FDAのプログラムには、構造化された有害事象報告と、治療の効果のより広い理解に寄与するデータ収集プロトコルが含まれます。試してみる権利には、最小限の報告要件があり、詳細な安全レポートではなく、メーカーからの年間要約のみが必要です。これにより管理負担が軽減されますが、将来の治療アプローチに情報を提供できる貴重な情報を収集する機会が潜在的に制限されます。
両方の経路の下で、経済的考慮事項は複雑なままです。アクセスを試したり拡張したりする権利は、実験的治療や管理や監視などの関連費用のための保険の補償を必要としません。どちらも、製造業者は薬物の提供に関連する直接費用に対して患者を請求することができますが、生産コストよりも請求することを明示的に禁止する権利があります。これらの経済的障壁は、どの経路患者が追求するかに関係なく、しばしば重大な障害を生み出します。
賠償責任保護は、プログラム間で微妙に異なります。試してみる権利には、無謀な行為または意図的な不正行為に起因しない限り、有害な結果に関連する責任から医師や製造業者を保護する明示的な言語が含まれます。拡張されたアクセスプログラムは、類似しているが包括的ではない保護を提供するため、製造業者が参加をよりためらう可能性があります。
試行の権利を取り巻く立法のファンファーレにもかかわらず、利用データは、多くの支持者が予想していたように、実験的治療へのアクセスを劇的に増加させていないことを示唆しています。政府の説明責任局の報告によると、通過後の最初の年に、10人未満の患者が右に薬にアクセスしたことがわかりました。対照的に、FDAは毎年1,000を超える拡張アクセス要求を処理しますが、その大部分は承認を受けます。この格差は、製造業者が実験的治療を提供する意欲（規制上のハードルではなく）が、患者へのアクセスの主要な制限要因であることを示唆しています。
患者の擁護団体は、これらの経路についてさまざまな意見を持っています。一部の組織は、それを規制の父性主義に対する患者の自律性の重要な主張と見なし、試みる権利を強く支持しました。 FDAの監視を回避することは、意味のある利益を提供せずに脆弱な患者を不必要なリスクにさらす可能性があるという懸念を表明しています。現在、ほとんどのグループは、両方の経路に制限があり、患者が特定の状況に最適なオプションをナビゲートするのを支援するための作業があることを認めています。
医療倫理学者は、これらの二重システムの意味を議論し続けています。一部の人々は、適切に試行する権利が個々の自律性を優先し、末期疾患に直面している患者が政府の干渉なしに自分のリスク計算をすることを許可すると主張する人もいます。他の人は、FDAのレビュープロセスが、不利なリスクベネフィットプロファイルを備えた治療を追求する可能性のある絶望的な患者に本質的な保護を提供することに反論します。自律性と保護の間のこの緊張は、医療の決定における政府の適切な役割に関するより広範な社会的議論を反映しています。
これらのオプションを評価する患者の場合、いくつかの実際的な考慮事項は意思決定を導くことができます。第一に、メーカーの意欲がいずれかの経路で最も重要な障壁を表していることを理解することは、現実的な期待を設定するのに役立ちます。第二に、深刻ではあるが非包括的に生命を脅かす状態の患者は、拡張されたアクセスプログラムがより収容できると感じるかもしれません。第三に、非常に初期の開発段階で治療を求めている人は、一般にFDA経路を追求する必要があります。これは、フェーズ1試験を完了した薬物にのみ適用されるため、FDA経路を追求する必要があります。
両方の経路に精通している経験豊富な医療提供者と協力することで、貴重な支援が提供されます。いくつかの主要な学術医療センターと包括的ながんセンターは、拡張されたアクセス委員会またはナビゲーターを設立し、患者を申請プロセスを導くことができます。特定の疾患に固有の患者の擁護組織は、多くの場合、疾患固有のコンテキストで両方の選択肢を説明するリソースを維持しています。
医学が急速に進歩し続け、以前の治療不可能な状態で画期的な治療が出現するにつれて、厳密な評価と緊急の患者へのアクセスの間の緊張が激化する可能性があります。アクセスを拡張しようとする権利の両方は、これらの競合する優先順位のバランスをとるための不完全であるが重要なメカニズムを表しています。これらの経路を競合する代替案と見なすのではなく、患者は微妙な違いを理解し、独自の状況に最も適したアプローチを選択するときに最も利益をもたらします。
標準的な治療オプションのない末期疾患に直面している人にとって、知識は本当に力を表しています。両方の経路（その要件、制限、実用的な意味を理解すること）は、患者が非常に困難な状況で情報に基づいた決定を下すことを許可します。どちらのプログラムも実験的治療へのアクセスを保証するものではありませんが、どちらも、生命を脅かす状態の患者が、それらの介入が従来の承認プロセスを完了していない場合でも、潜在的に有益な介入への経路に値するという社会の認識を反映しています。
